Получив новую кожу, мальчик играет на территории больницы в Бохуме, Германия.
Мальчик, который почти умер от редкого заболевания кожи, выздоровел благодаря экспериментальному лечению, его врачи объявили на этой неделе. Ему пересадили новую кожу с использованием генетически модифицированных стволовых клеток.
Мальчику по имени Хассан было 7 лет, когда он был принят в детскую больницу в Рурском университете в Бохуме, Германия, в июне 2015 года. В то время генетическое заболевание, называемое буллёзным эпидермолизом (БЭ), уничтожило около 60% его кожи.
Пациентов с БЭ иногда называют «бабочками», потому что их кожа такая же деликатная, как крылья бабочки; она может разорваться при малейшем нарушении. Осложнения от болезни могут включать рак кожи и смертельные инфекции.
В видео — интервью, отец Хасан пояснил, что его сыну был поставлен диагноз вскоре после того, как он родился в Сирии, и врачи сказали, что не было никакого лечения. Примерно через год после прибытия его семьи в Германию состояние Хасана ухудшилось. Он спрашивал у отца «Почему я должен жить такой жизнью?.. Почему мне не разрешают играть в футбол?»
Д-р Тобиас Ротёфт, педиатр в Детской больнице, который лечил Хасана, описал в заявлении, насколько смертельным было состояние мальчика к тому времени: «Он страдал тяжелым сепсисом [кровяной инфекцией] с высокой температурой и его вес тела упал до всего 17 килограммов — опасного для жизни состояния».
Первоначально врачи пытались лечить болезнь Хасана более консервативными методами, такими как традиционные пересадки кожи, но они не помогли. Итак, врачи Хасана в Германии обратились к Микеле Де Лука, эксперту по биологии стволовых клеток в Университете Модены и Реджио Эмилии в Италии. Они хотели посмотреть, можно ли пересадить генетически модифицированные стволовые клетки на тело Хасана, которые исправили бы мутацию, вызывающую БЭ и генерирующие новую, здоровую кожу.
Ученые использовали генную терапию для восстановления полностью функционального эпидермиса у 7-летнего мальчика.
Стволовые клетки обладают способностью превращаться в ткани любого типа, что делает их ценными в медицинских исследованиях. Команда Де Луки ранее показала, что такой метод может быть осуществим для пациентов с БЭ, с пересадкой несколько листов кожи, выращенных из стволовых клеток в лаборатории, на ноги пациента.
Врачи взяли маленький квадрат здоровой кожи из неживой части тела Хассана, а лаборатория Де Лука в Италии использовала эту кожу для создания генетически исправленных стволовых клеток, которые они могли бы вырастить в листы кожи для прививки. Те листы, которые выглядели как прозрачные пластики, были успешно пересажены более чем на 80% тела Хассана во время нескольких операций в Рурском университете в Бохуме в октябре и ноябре 2015 года. Через месяц большая часть пересаженной кожи начала восстанавливаться.
Исследователи создали этот лист кожи из культивируемых клеток, которые были генетически модифицированы.
Врачи рассказали об успехе своего лечения в журнале Nature вчера (9 ноября).
«Это было похоже на сон», — сказал отец Хасана о выздоровлении сына. Мальчик был наконец выписан из больницы в феврале 2016 года. Сегодня его кожа все еще находится в «отличном состоянии», по словам его отца. Видео из больницы показывают, что Хасан даже способен играть в футбол.
Исследователи говорят, что Хасан является первым пациентом в мире, который получает трансплантацию кожи из стволовых клеток на большой площади своего тела. Новая кожа покрыла почти 1 квадратный метр.
«Этот подход обладает огромным потенциалом для исследований и разработки новых методов лечения буллёзного эпидермолиза, а также других заболеваний и травм, вызывающих большие дефекты кожи», — говорит ведущий автор исследования Тобиас Хирш, пластический хирург Центра Burn в Рурском университете.
