Новое экспериментальное лекарство уменьшает повреждение глаз у людей с распространенной формой потери зрения, для которых в настоящее время нет доступного лечения.
По данным Всемирной организации здравоохранения, новое исследование предназначено для лечения возрастной макулярной дегенерации (ВМД), ведущей причины потери зрения в промышленно развитых странах. Болезнь повреждает макулу, крошечное пятно вблизи центра сетчатки, чувствительную к свету часть глаза. Результатом является размытость или потеря зрения прямо в поле зрения человека, что может оказать разрушительное воздействие на многие повседневные действия, такие как чтение, вождение или распознавание лиц.
Новое исследование включало 129 участников в возрасте от 60 до 89 лет в Соединенных Штатах и Германии. У всех участников был особый тип ВМД, называемый географической атрофией ВМД, или «сухой ВМД». В 18-месячном исследовании участники, которым ежемесячно вводили лекарство под названием лампализумаб, в среднем уменьшили на 20% размер области сетчатки, которая поражена этим заболеванием, по сравнению с контрольной группой, которой давались инъекции плацебо.
Одна группа пациентов получала пользу от этого препарата с 44 % снижением площади области, пораженной этим заболеванием. Генетический анализ этих пациентов показал, что они разделяли определенную генетическую мутацию.
«Важнейшим следствием этих результатов является то, что оно показывает, как генетика болезни человека может иметь решающее значение для понимания болезни», — сказал в прямом эфире научный сотрудник соавтора доктор Эрих Штраус, клинический ученый из Genentech. Такие исследования «могут служить руководством для открытия новых терапевтических целей для лечения болезни и определения популяций, способные принести наибольшую пользу от лечения», — добавил он.
«Тот факт, что у нас теперь есть что-то, что может замедлить развитие этой болезни, очень важен, поскольку сейчас ничего не существует», доктор Вай Вонг, специалист по сетчатке болезни Национального института глаз в Бетесде, штат Мэриленд, который не участвовал в этом исследовании.
Существует два основных типа ВМД: неоваскулярная ВМД, которую иногда называют «влажной ВМД», и географическая атрофия ВМД или сухая ВМД. Влажные ВМД вызваны ростом аномальных кровеносных сосудов, которые просачивают жидкость в пятно, в то время как сухая ВМД связана с усадкой ткани и гибелью клеток в макуле. Обе формы передовых ВМД происходят примерно с одинаковой скоростью, сказал соавтор исследования Menno van Lookeren Campagne, иммунолог Genentech в Южном Сан-Франциско, Калифорния.
Существует несколько клинических методов лечения людей с влажной ВМД, таких как лазерная хирургия или лекарства, которые блокируют аномальный рост кровеносных сосудов. Но в настоящее время нет одобренных методов лечения сухой ВМД, которая затрагивает более 5 миллионов человек во всем мире, в том числе около 1 миллиона человек в Соединенных Штатах, говорят исследователи.
Основная причина, по которой есть лечение, одобренное для влажной ВМД, а не сухой ВМД, — это то, что сначала были сделаны открытия, которые могли бы помочь бороться с первым вариантом, а не с последним. В частности, пионер исследований рака доктор Джуд Фолкман из Гарвардской медицинской школы и его коллеги обнаружили способы борьбы с опухолями, атакуя их запасы крови, и это исследование оказалось полезным для лечения неоваскулярных ВМД, сказал соавтор Брайан Яспан, генетик Genentech.
В предыдущих исследованиях ученые обнаружили, что определенные генетические мутации, которые привели к высокому риску ВМД, были связаны с частью иммунной системы, известной как врожденная иммунная система. В отличие от «адаптивной» части иммунной системы, которая помнит предыдущие встречи с микробами и уничтожает их, когда они вторгаются снова, врожденная часть иммунной системы менее специфична, атакуя что-либо с общими чертами микробов.
Достоинство врожденной иммунной системы заключается в том, что она может быстрее реагировать на микробы, чем адаптивная иммунная система.
Исследователи сказали, что препарат, который исследователи использовали в исследовании, лампализумаб, нацелен на компонент врожденной иммунной системы, известный как альтернативный путь комплемента, который может привести к избыточному воспалению и гибели клеток.
Исследователи добавили, что лампализумаб оказался безопасным. По словам Штрауса, у участников исследования было только несколько побочных эффектов, таких как сухость глаз, которые, по мнению исследователей, могли быть вызваны лекарством.
Неясно, почему генетические мутации, которые могут повысить риск этого заболевания, сохраняются в человеческой популяции. Одна из возможностей заключается в том, что эти генетические варианты могут повысить врожденный иммунитет таким образом, который помог людям выжить в инфекциях. Однако «с увеличением ожидаемой продолжительности жизни в нынешнем мировом населении наряду с уменьшением воздействия летальных патогенов «гиперактивная врожденная иммунная система» превратилась в недостаток, а не в преимущество», — сказал Яспан.
Исследователи предупредили, что этот препарат появился только для замедления заболевания, а не для его полного прекращения. Это говорит о том, что могут быть другие способы его лечения, сказал Штраус.
«Нам нужно узнать намного больше о биологии того, как эта болезнь работает», — сказал Вонг.
Вонг отметил, что в этом исследовании было относительно мало пациентов, оставляя свои выводы открытыми для сомнений. Штраус и его коллеги теперь проводят более крупное клиническое испытание фазы 3 с помощью лампализумаба для оценки его долгосрочной безопасности и эффективности. Только тогда препарат можно было бы рассмотреть для утверждения.
Ученые подробно изложили свои выводы онлайн 21 июня в журнале Science Translational Medicine.
